药效模型（efficacy model）是在动物体内验证「这个分子真的有治疗效果」的实验。
看哪些指标
- 疾病相关的药效终点（而非替代指标）
- 剂量-效应与暴露-效应关系
- 与人类疾病的转化相关性
- 同时记录 PK 与靶点占有
注意
- 模型与人类疾病的差距（转化风险）
- 阳性对照与统计严谨性
- 把药效与暴露/占有挂钩解释
- 阴性结果也要能解释（是无效还是没暴露）
关键要点
好的药效验证不只看「有没有效」，还要把效果与暴露/占有关联起来，才能指导剂量与判断转化前景。
延伸资源
- 对照 407《PK/PD》、409《毒理窗口》。