一切始于靶点。靶点选择与验证要回答：调控这个靶点，真的能治这个病吗？
证据层级
- 遗传证据（人类遗传学最接近因果，见 250）
- 功能证据（敲除/敲低/过表达）
- 药理证据（工具分子的表型）
- 疾病组织中的表达/通路证据
验证原则
- 多条正交证据互相印证
- 区分相关与因果
- 考虑可成药性（见 413）与安全性
- 靶点假设错，后面全白做
关键要点
靶点是项目的地基：用尽可能接近因果、且多重正交的证据建立可信度，远比后期补救划算。
延伸资源
- 对照 154《AI 靶点发现》、250《Open Targets Genetics》、413《可成药性》。