核酸药物（siRNA/mRNA 等）本身难穿膜、易降解，递送往往比序列更卡脖子。LNP 是主流方案。
LNP 组成
- 可电离脂质（核心，决定包载与释放）
- 辅助磷脂、胆固醇、PEG-脂质
- 配方比例显著影响性能
- 组装工艺影响粒径与均一性
关键问题
- 递送效率与内体逃逸
- 组织/细胞靶向（多倾向肝）
- 安全性与免疫反应
- 稳定性与冷链
关键要点
核酸药「成不成」常取决于递送；LNP 的脂质设计与配方是核酸药物工程化的核心瓶颈。
延伸资源
- 对照 375《ASO》、376《siRNA》、377《mRNA》。
LNP 递送系统：核酸药物绕不开的瓶颈
核酸自身难进细胞，脂质纳米颗粒（LNP）是主流递送载体；其组成与配方决定递送效率、靶向与安全性。